IL VIDEO. Inibitori ad RNA per curare alcuni tipi di tumori e malattie genetiche

Roma, 30 set. (askanews) - Obiettivo: un nuovo approccio terapeutico per la cura di tumori fin qui intrattabili e patologie genetiche. È la missione di Aptadir Therapeutics, una società biotecnologica che sviluppa cure basate su nuovi inibitori ad RNA. La piattaforma sviluppata e di proprietà di Aptadir può generare diverse molecole DiR dirette ad altrettanti geni specifici soppressi, ristabilendone la corretta funzionalità. Giovanni Amabile, presidente esecutivo e AD Aptadir Therapeutics: "Aptadir nasce nel dicembre 2023 grazie al supporto di Extend, il polo nazionale di trasferimento tecnologico dedicato al biofarmaceutico, lanciato da CDP Venture Capital insieme ad Angelini Ventures ed Evotec. È il primo investimento di Extend e ha permesso di creare una startup per gli approcci terapeutici su inibitori ad RNA, sviluppata da tre istituzioni di livello mondiale fra cui il CNR. Si è deciso di costruire una azienda in Italia e siamo stati aiutati dal supporto di Extend"."Obbiettivo - ha proseguito Amabile - è sviluppare nuove terapie basate su questi inibitori ad RNA per patologie che finora non hanno una terapia efficace. Le nostre aree terapeutiche sono l'oncologia o alcune malattie genetiche rare come la sindrome dell'X fragile, che hanno in comune un meccanismo patologico basato sull'ipermetilazione di alcuni geni che sono attivi in tutte le persone normali, e vengono invece progressivamente spenti nella popolazione che poi diventa malata"."Aptadir al momento sta finalizzando le attività sperimentali di quello che viene definito 'proof of concept' in cui si valuta l'efficacia e la sicurezza delle nuove molecole in modelli sperimentali rilevanti, dopodiché si passerà alla ottimizzazione della molecola detta 'candidato clinico', prima di iniziare il processo di sviluppo clinico associato al trattamento dei pazienti affetti da queste patologie"."Aptadir - ha concluso il suo presidente - è alla ricerca di nuovi capitali perché lo sviluppo clinico di una molecola è particolarmente oneroso, soprattutto da operatori specializzati o da corporate investors, che possano finanziare lo sviluppo clinico e portare nuove terapie alle popolazioni affette da queste patologie attualmente incurabili"